Abeona Therapeutics et REGENXBIO annoncent des licences mondiales
exclusives pour le traitement de quatre maladies lysosomiales rares
utilisant le vecteur NAV AAV9
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq : ABEO), société biopharmaceutique
d'essais cliniques de premier plan spécialisée dans le
développement de nouvelles thérapies cellulaires et géniques pour
les maladies génétiques rares menaçant le pronostic vital, et
REGENXBIO (Nasdaq : RGNX), une entreprise de biotechnologie
d'essais cliniques de premier plan dont la mission est d'améliorer
les vies grâce au potentiel curatif des thérapies géniques basées
sur sa plate-forme technologique exclusive NAV®, ont annoncé
aujourd'hui un accord de licence pour le vecteur NAV AAV9 de
REGENXBIO pour le traitement de quatre maladies : syndrome de
Sanfilippo de type A (MPS IIIA), syndrome de Sanfilippo de type B
(MPS IIIB), maladie de Batten infantile, également appelée céroïde
lipofuscinose neuronale de type 1 (maladie CLN1) et maladie de
Batten juvénile aussi connue sous le nom de céroïde lipofuscinose
neuronale de type 3 (maladie CLN3).
« Cet accord représente une étape importante qui souligne
le potentiel thérapeutique de nos programmes de traitement du
syndrome de Sanfilippo et de la maladie de Batten, avec le vecteur
NAV AAV9, qui sont susceptibles de transformer la vie des
patients », a déclaré Carsten Thiel, Ph.D., PDG d'Abeona.
« Les données de nos programmes cliniques et pré-cliniques
mais aussi la réussite du vecteur NAV AAV9, observée dans
d'autres indications, renforcent la validité de la plateforme en
tant que technologie leader pour les thérapies géniques
expérimentales des manifestations systémiques et SNC des maladies
lysosomiales. »
En vertu des conditions de l'accord, REGENXBIO a accordé à
Abeona une licence mondiale exclusive (sous réserve de certains
droits non exclusifs auparavant accordés pour MPS IIIA), avec des
droits de sous-licence du vecteur NAV AAV9 de REGENXBIO, pour le
développement et la commercialisation de thérapies géniques pour le
traitement de MPS IIIA, de MPS IIIB, de la maladie CLN1 et de la
maladie CLN3. En échange de ces droits, REGENXBIO recevra un
paiement initial garanti de 20 millions $, dont
10 millions $ seront versés à la signature et
10 millions $ seront payés dans les 12 mois après la
date d'entrée en vigueur. En outre, REGENXBIO recevra
100 millions $ en redevances annuelles, payables entre le
deuxième et le sixième anniversaire du contrat, dont
20 millions $ sont garantis. REGENXBIO est également
susceptible de recevoir des paiements commerciaux à intervalles
réguliers, pouvant totaliser 60 millions $. REGENXBIO
percevra également des royalties de plus de 10 % sur les
ventes nettes de produits incorporant la propriété intellectuelle
sous licence.
« Cet accord de licence valide encore plus le potentiel de
NAV AAV9 pour le traitement des manifestations systémiques et SNC
des maladies lysosomales et renforce notre portefeuille de
propriété intellectuelle », a expliqué Kenneth T. Mills, PDG
de REGENXBIO. « Nous sommes ravis de commencer notre
partenariat avec Abeona qui continue de faire progresser nos
différents programmes utilisant NAV AAV9 dans les essais cliniques
pour des indications pour lesquelles les besoins médicaux non pris
en charge sont considérables. »
À propos du syndrome de Sanfilippo Le
syndrome de Sanfilippo, ou MPS de type III, désigne un groupe de
maladies lysosomiales génétiques rares sans traitements reconnus.
Le MPS III se caractérise par son agressivité, des crises
épileptiques, la perte de la parole ou de la vue, des troubles du
sommeil et un décès prématuré. On estime que 70 % des enfants
souffrant de MPS III n'atteignent pas l'âge de 18 ans. La
cause sous-jacente du syndrome est l'absence d'un enzyme qui est
essentiel pour la dissolution de sulfate d’héparane. Par
conséquent, le sulfate d’héparane partiellement synthétisée
s'accumule dans le système nerveux central, y compris le cerveau et
la moelle épinière ce qui entraîne progressivement des lésions. Le
MPS III est catégorisé en fonction d'anomalies génétiques uniques
associées à chaque type de syndrome, A, B, C ou D. La
caractéristique principale du MPS IIIA est une déficience de
l'enzyme SGSH alors que le MPS IIIB se caractérise par une baisse
considérable de l'activité de l'enzyme NAGLU.
À propos de la maladie de Batten Les formes
infantiles et juvéniles de la maladie de Batten aussi désignées
CLN1 et CLN3, sont des maladies génétiques autosomiques récessives
sans traitements reconnus. La maladie de Batten est fatale et la
plupart des personnes atteintes ne dépassent pas la vingtaine ou la
trentaine. La cause sous-jacente de la maladie est une déficience
des protéines critiques pour la fonction lysosomale. Cette
déficience entraîne une accumulation anormale de lipopigments ce
qui provoque une neuroinflammation et une neurodégénérescence. CLN1
et CLN3 sont différenciées par des mutations de leurs gènes
respectifs, cependant le premier symptôme visible de toutes les
formes de la maladie de Batten sont les troubles de la vision qui
peuvent s'aggraver qui peuvent conduire jusqu’à une cécité
complète. La régression du développement est une autre
caractéristique majeure de la maladie et les enfants perdent,
notamment, leur capacité de s'exprimer avec des phrases complètes
ou celle de marcher ou s'asseoir. Les enfants affectés peuvent
avoir des crises épileptiques récurrentes ou rencontrer des
problèmes de comportement et des troubles du sommeil au cours de
leur vie.
À propos de REGENXBIO Inc. REGENXBIO est
une entreprise de biotechnologie d'essais cliniques de premier plan
dont la mission consiste à améliorer les vies par l'intermédiaire
du potentiel curatif des thérapies géniques. La plateforme
technologique NAV de REGENXBIO, une plate-forme exclusive
d'administration de gènes de virus adéno-associé (AVV), consiste en
des droits exclusifs pour plus de 100 vecteurs AAV, y compris
AAV7, AAV8, AAV9 et AAVrh10. REGENXBIO et ses licenciés
tiers pour la plate-forme technologique NAV utilisent la
plate-forme technologique NAV dans le développement d'un éventail
important de candidats dans de multiples domaines
thérapeutiques.
À propos d'Abeona Therapeutics Inc.
Abeona Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique d’essais
cliniques axée sur le développement de thérapies géniques et de
cytothérapie pour le traitement de maladies génétiques rares
potentiellement mortelles. Les programmes phares d'Abeona
comprennent l'EB-101 (greffes cutanées corrigées de gènes) pour
l'épidermolyse bulleuse dystrophique récessive, l'ABO-102
(AAV-SGSH), une thérapie génique à base de virus adéno-associé
(AAV) du syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA) et ABO-101
(AAV-NAGLU), une thérapie génique à base de virus adéno-associé
(AAV) pour le syndrome de Sanfilippo de type B (MPS IIIB). Abeona
développe également la thérapie génique ABO-201 (AAV-CLN3) pour la
maladie CLN3, ABO-202 (AAV-CLN1) pour le traitement de la maladie
CLN1, EB-201 pour l'épidermolyse bulleuse (EB), ABO-301 (AAV-FANCC)
pour les troubles liés à l'anémie de Fanconi (FA) et ABO-302 en
utilisant une nouvelle approche d'édition génique basée sur
CRISPR/Cas9 pour la thérapie génique des maladies rares du sang. En
outre, Abeona développe une plate-forme vectorielle propriétaire,
dénommée AIM™, pour les produits candidats de la prochaine
génération. Pour en savoir plus, veuillez consulter le site
www.abeonatherapeutics.com.
Énoncés prospectifs d'Abeona
Le présent communiqué de presse contient certaines déclarations
qui sont de nature prospective au sens de la Section 27a de la loi
Securities Act de 1933, telle que modifiée, et la section 21R de la
loi Securities Exchange Act de 1934, telle que modifiée, et qui
impliquent des risques et des incertitudes. Ces déclarations
comprennent des énoncés à propos de la capacité du vecteur AAV9 NAV
à faire progresser nos programmes cliniques sur les maladies
lysosomales, à propos des opportunités commerciales pour les
produits et les produits candidats de l'entreprise et à propos des
objectifs de l'entreprise. Nous avons tenté d'identifier les
énoncés prospectifs par des termes tels que « pouvoir », «
anticiper », « croire », « estimer », « s'attendre à », « avoir
l'intention de », et d'autres expressions similaires (ainsi que
d'autres termes ou expressions mentionnant des événements,
conditions ou circonstances futurs), qui constituent des énoncés
prospectifs et sont destinés à les identifier. Les résultats
réels peuvent différer considérablement de ceux indiqués par de
tels énoncés prospectifs en raison de divers facteurs, risques et
incertitudes importants, y compris, mais sans s'y limiter,
l'intérêt continu pour notre portefeuille de maladies rares, notre
capacité à inscrire des patients dans des essais cliniques,
l’impact de la concurrence ; la capacité à obtenir les licences
technologiques nécessaires pour la commercialisation de nos
produits ; la capacité à obtenir ou à respecter les approbations
réglementaires nécessaires ; l'impact des changements sur les
marchés financiers et la conjoncture économique mondiale ; les
risques associés à l'analyse des données et les
comptes-rendus ; ainsi que les autres risques, tels que
détaillés de temps à autre dans les Rapports annuels de la Société
sur le Formulaire 10-K et autres rapports déposés par la Société
auprès de la Securities and Exchange Commission. La Société décline
toute obligation d’effectuer une quelconque révision des
déclarations prospectives énoncées dans le présent communiqué ou de
mettre à jour lesdites déclarations pour refléter des événements ou
des circonstances se déroulant après la date du présent communiqué,
qu’ils se présentent sous la forme de nouvelles informations, de
futurs développements ou autres.
CONTACT ABEONA :
Investisseurs Christine Silverstein
Vice-présidente, Finance et relations avec les investisseurs Abeona
Therapeutics, Inc. +1 (646) 813-4707
csilverstein@abeonatherapeutics.com
Presse Scott Santiamo Directeur, Communications
d'entreprise Abeona Therapeutics, Inc. +1 (646) 813-4719
ssantiamo@abeonatherapeutics.com
Abeona Therapeutics (NASDAQ:ABEO)
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From Aug 2024 to Sep 2024
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