ALNY Alnylam Pharmaceuticals Inc

Un pas de plus vers le remboursement public d'AMVUTTRA^MC pour les patients atteints d'ATTRh au Canada

MISSISSAUGA, ON, le 18 oct. 2024 /CNW/ - Alnylam Canada ULC a le plaisir d'annoncer qu'elle a signé une lettre d'intention avec l'APP pour le remboursement public d'AMVUTTRA^MC (injection de vutrisiran), un traitement par ARN interférent (ARNi) administré par injection sous-cutanée trimestrielle, destiné à traiter la polyneuropathie de stade 1 ou 2 chez les patients adultes atteints d'ATTRh¹. Cela fait suite à une recommandation favorable de l'Agence des médicaments du Canada (AMC) et de l'Institut national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS), et marque la prochaine étape du processus, où les provinces et les territoires participants commenceront à inscrire AMVUTTRA^MC sur leurs formulaires de médicaments.

« C'est une étape cruciale visant à améliorer l'accès au traitement des adultes atteints d'ATTRh », a déclaré Colleen Coxson, directrice générale nationale d'Alnylam Canada ULC. « Une fois que les ententes d'inscription des produits seront en place avec toutes les provinces et tous les territoires participants, presque tous les patients canadiens diagnostiqués et vivant avec cette maladie invalidante seront traités par AMVUTTRA^MC. Il s'agit d'un traitement capable de contrôler rapidement la maladie afin d'éviter des dommages irréversibles en réduisant² rapidement la TTR toxique* dans l'organisme. »

L'ATTRh est une maladie génétique rare, progressivement invalidante et souvent mortelle causée par les mutations du gène TTR³. Les mutations du gène TTR provoquent l'accumulation de protéines amyloïdes anormales qui endommagent les organes et tissus du corps, comme les nerfs périphériques et le cœur, ce qui entraîne une neuropathie sensitivomotrice périphérique, une neuropathie Neuro-végétative ou une cardiomyopathie³. L'ATTRh représente un besoin médical majeur non satisfait, touchant environ 50 000 personnes dans le monde. La survie médiane est de 4,7 ans après le diagnostic, avec une survie réduite (3,4 ans) pour les patients présentant une cardiomyopathie³. Le traitement standard actuel est Onpattro (patisiran), qui exige que les patients reçoivent plusieurs médicaments avant chaque perfusion de 3,5 heures toutes les trois semaines⁴. 

« L'annonce d'une autre option de traitement financée pour les patients atteints d'ATTRh est une avancée très attendue pour ceux qui subissent les effets invalidants de la polyneuropathie », a déclaré Anne Marie Carr, fondatrice d'Amyloïdose héréditaire Canada. « En tant que patiente, je comprends les effets que la maladie peut avoir, et c'est pourquoi je tiens à féliciter l'APP et Alnylam d'avoir franchi cette étape importante si rapidement. Nous sommes impatients de voir les gouvernements provinciaux offrir rapidement un accès à un traitement tel qu'AMVUTTRA^MC. L'élargissement des options de traitement contribuera à améliorer la qualité de vie des patients et de leurs familles. »

Les recommandations favorables pour le remboursement ont été appuyées par les résultats d'HELIOS-A, une étude de phase 3, mondiale, randomisée, ouverte et multicentrique visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité d'AMVUTTRA^MC chez les patients adultes atteints d'ATTRh. Selon l'étude, les patients qui ont reçu des injections trimestrielles d'AMVUTTRA^MC ont observé une amélioration significative des signes et symptômes de l'ATTRh, près de 50 % d'entre eux ayant connu un une stabilisation ou une régression de leurs symptômes de polyneuropathie en l'espace de 18 mois⁵.

Tous les détails sur les recommandations sont disponibles sur les sites Web de l'AMC et de l'INESSS. 

À propos d'AMVUTTRA^MC (injection de vutrisiran)²
AMVUTTRA^MC est un traitement à base d'ARNi conçu pour inactiver l'ARN messager empêchant ainsi la production de la protéine transthyrétine de type non-mutée. AMVUTTRA^MC utilise la plateforme de délivrance conjuguée GalNAc d'Alnylam et formulation chimique de stabilisation améliorée, conçue pour accroître la puissance et la stabilité métabolique qui permettent une administration sous-cutanée trimestrielle.

À propos de l'étude de phase 3 HELIOS-A
HELIOS-A est une étude de phase 3, mondiale, randomisée, ouverte et multicentrique, qui a évalué l'efficacité et l'innocuité d'AMVUTTRA^MC au sein d'un groupe diversifié de patients atteints d'ATTRh présentant une polyneuropathie de stade 1 ou 2. Les résultats de l'étude HELIOS-A ont été publiés dans Amyloid en juillet 2022.

Dans l'étude HELIOS-A, le médicament a atteint l'objectif principal ainsi que tous les objectifs secondaires de l'étude à la fois à 9 mois et à 18 mois. Pendant la période de traitement de 18 mois de l'étude HELIOS-A, les effets indésirables les plus fréquemment signalés (≥10 %) chez les patients traités par AMVUTTRA^MC étaient la douleur aux extrémités (14,8 %) et l'arthralgie (10,7 %). Aucun des effets indésirables n'a entraîné l'interruption du traitement. Vutrisiran a démontré une amélioration de la variation moyenne par rapport au niveau de référence dans le score de déficience neuropathique modifié + 7 (mNIS+7) à 9 mois (objectif principal), comparativement aux données du placebo externe de l'étude de phase 3 APOLLO consacrée au patisiran.

*L'ATTRh est causée par le dépôt de protéines TTR mal repliées qui deviennent toxiques.

À propos de l'ARN interférent
L'ARNi est un processus cellulaire naturel d'inactivation génique qui représente aujourd'hui l'un des domaines les plus prometteurs et dont l'évolution est la plus rapide dans le domaine de la biologie et du développement de médicaments. Sa découverte a été présentée comme une « révolution scientifique qui se produit environ tous les dix ans », et a été récompensée par le prix Nobel de physiologie ou médecine de 2006.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals
Alnylam (Nasdaq: ALNY) conduit la transformation de l'ARNi en une nouvelle classe de médicaments innovants capables de transformer la vie des personnes atteintes de maladies génétiques, cardiométaboliques, hépatiques infectieuses et du système nerveux central ou de maladies oculaires rares. Basés sur des données scientifiques récompensées d'un Prix Nobel, les traitements ARNi constituent une approche puissante et cliniquement validée pour le traitement d'un large éventail de maladies graves et invalidantes. Créée en 2002, Alnylam concrétise une vision audacieuse selon laquelle des possibilités scientifiques peuvent devenir une réalité en s'appuyant sur une solide plateforme thérapeutique de l'ARNi. Alnylam a mis au point des produits thérapeutiques homologués à base d'ARNi pour le traitement de l'ATTRh, de la porphyrie hépatique aiguë, de l'hyperoxalurie primaire de type 1 et de l'hypercholestérolémie primaire et la dyslipidémie mixte. Alnylam dispose d'une vaste gamme de médicaments expérimentaux, dont six produits candidats en phase finale de développement. Alnylam déploie sa stratégie « Alnylam P5x25 » pour offrir des traitements innovants, visant à lutter contre des maladies rares comme courantes, au bénéfice des patients du monde entier. Ces succès reposent sur une innovation durable et des résultats financiers remarquables, consolidant ainsi son positionnement en tant qu'entreprise de biothechnologie de premier plan. Le siège social d'Alnylam est situé à Cambridge, au Massachusetts. Le siège social d'Alnylam Canada est situé à Mississauga, en Ontario. L'entreprise y exerce ses activités depuis juin 2018.

SOURCE Alnylam Pharmaceuticals, Inc.