ALNY Alnylam Pharmaceuticals Inc

GIVLAARI est le premier et le seul traitement au Canada prouvé pour prévenir les crises de porphyrie hépatique aiguë, réduire la douleur chronique et améliorer la qualité de vie¹

MISSISSAUGA, ON, le 23 déc. 2024 /CNW/ - Alnylam Canada ULC est heureuse d'annoncer que GIVLAARI^MD (une injection de givosiran) est maintenant couvert partout au Canada par l'entremise de régimes d'assurance publics et privés pour les patients atteints d'une porphyrie hépatique aiguë (PHA), y compris ceux qui ont reçu un diagnostic de porphyrie aiguë intermittente (PAI), le type le plus courant de PHA.

GIVLAARI est approuvé par Santé Canada pour le traitement des porphyries hépatiques aiguës (PHA) chez les adultes¹. Il s'agit du premier et du seul traitement au Canada qui a fait ses preuves pour prévenir les crises de PHA, réduire la douleur chronique et améliorer la qualité de vie des personnes atteintes de cette condition génétique extrêmement rare¹.

« Nous avons collaboré avec les gouvernements et les parties prenantes afin de garantir un financement aux personnes atteintes d'une PHA, leur permettant ainsi d'accéder à GIVLAARI », a déclaré Colleen Coxson, directrice générale nationale, Alnylam Pharmaceuticals. « Je tiens à féliciter toutes les administrations canadiennes pour cette étape importante, car offrir une couverture pour une option de traitement ciblant spécifiquement cette maladie extrêmement rare et grave peut être transformateur pour les patients. »

La PHA est une maladie extrêmement rare qui peut entraîner des épisodes débilitants de douleurs abdominales sévères, de vomissements et de crises convulsives. Elle peut être mortelle, car elle peut entraîner une paralysie et un arrêt respiratoire pendant les crises. De nombreux patients présentent également des symptômes chroniques, y compris une douleur sévère persistante entre les crises, qui sont associés à une augmentation des taux de cancer du foie, d'insuffisance rénale et d'hypertension^2,3.

« Historiquement, les personnes souffrantes de crises de PHA n'avaient accès qu'à un traitement pour la prise en charge des symptômes, de sorte qu'elles vivaient sous la menace constante d'un épisode débilitant qui pourrait les envoyer à l'hôpital », a déclaré Michelle Capon, présidente de l'Association Canadienne de Porphyrie. « La gravité de ces crises peut être mortelle. Leur imprévisibilité fait en sorte qu'il est difficile de participer à des activités quotidiennes, comme le travail ou des loisirs, ce qui entraîne une anxiété et des répercussions importantes sur la qualité de vie. GIVLAARI offre une option thérapeutique qui peut prévenir de futures crises, permettant ainsi de vivre une vie plus normale. »

Les recommandations positives pour le remboursement ont été appuyées par les résultats de la phase 3 de l'étude ENVISION, une étude multicentrique mondiale randomisée à double insu contrôlée par placebo pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de GIVLAARI chez les patients ayant reçu un diagnostic documenté de porphyrie hépatique aiguë (PHA)¹. Le critère d'évaluation principal était la réduction par rapport au placebo dans le taux annuel de crises de porphyrie composite, défini comme le taux de patients atteints de PHA et nécessitant une hospitalisation, une visite médicale d'urgence ou une administration d'hémine par voie intraveineuse à domicile, sur une période de six mois¹. 

À propos de GIVLAARI^MD (une injection de givosiran)¹

GIVLAARI (givosiran) est un traitement ARNi ciblant l'aminolévulinate synthase 1 (ALAS1) pour le traitement des adultes atteints de porphyrie hépatique aiguë (PHA). Dans l'étude pivot, il a été démontré que le givosiran réduisait considérablement le taux de crises de porphyrie qui nécessitaient des hospitalisations, des visites médicales d'urgence ou une administration d'hémine par voie intraveineuse à domicile par rapport au placebo. GIVLAARI est le premier traitement disponible sur le marché d'Alnylam basé sur sa technologie d'un conjugué GalNAc avec une chimie de stabilisation renforcée pour accroître la puissance et la durabilité. GIVLAARI est administré par injection sous-cutanée une fois par mois à une dose basée sur le poids corporel réel. Cette injection doit être effectuée par un professionnel de la santé. GIVLAARI fonctionne en réduisant spécifiquement les niveaux élevés d'aminolévulinate synthase 1 (ALAS1) de l'ARN messager (ARNm), ce qui entraîne une réduction des toxines associées aux crises et à d'autres manifestations de la PHA.

À propos des porphyries hépatiques aiguës^2,3

Les porphyries hépatiques aiguës (PHA) font référence à une famille de maladies génétiques extrêmement rares caractérisées par des crises débilitantes et potentiellement mortelles et, pour certains patients, des manifestations chroniques qui ont une incidence négative sur le fonctionnement quotidien et la qualité de vie. Les PHA se répartissent en quatre sous-types : la porphyrie aiguë intermittente, la coproporphyrie héréditaire, la porphyrie variegata et la porphyrie par déficit en ALA déshydratase. Chaque type de PHA résulte d'une défectuosité génétique entraînant un manque de certaines enzymes nécessaires pour produire de l'hème dans le foie, ce qui mène à une accumulation de porphyrines dans l'organisme en quantités toxiques. Les PHA touchent de façon disproportionnée les femmes en âge de travailler et de procréer, et les symptômes de la maladie varient grandement. Une douleur abdominale grave et inexpliquée est le symptôme le plus courant. Elle peut être accompagnée de douleurs aux membres, au dos ou à la poitrine, de nausées, de vomissements, de confusion, d'anxiété, de crises d'épilepsie, de membres faibles, de constipation, de diarrhée ou d'urine foncée ou rougeâtre. Les PHA peuvent être mortelles, car elles peuvent entraîner une paralysie et un arrêt respiratoire pendant les crises. La nature non spécifique des signes et des symptômes des PHA peut souvent mener à des diagnostics erronés d'autres problèmes plus courants, comme les troubles gynécologiques, la gastro-entérite virale, le syndrome de l'intestin irritable (SII) et l'appendicite. Par conséquent, d'un point de vue mondial, les patients atteints d'une PHA peuvent attendre jusqu'à 15 ans pour obtenir un diagnostic définitif, ce qui augmente le risque de dépendance. De plus, les complications à long terme et les comorbidités d'une PHA peuvent inclure l'hypertension, une maladie rénale chronique ou une maladie du foie, y compris le carcinome hépatocellulaire.

À propos de l'ARN interférent

L'interférence par ARN est un processus de régulation négative des gènes qui survient naturellement dans les cellules et qui se trouve à l'une des frontières les plus prometteuses et où les progrès sont les plus rapides dans les domaines de la biologie et de la mise au point de médicaments⁵. Sa découverte a été présentée comme « une percée scientifique majeure qui se produit environ une fois par décennie », et a reçu le prix Nobel de physiologie ou médecine 2006⁶. En exploitant le processus biologique naturel de l'ARNi présent dans nos cellules, une nouvelle catégorie de médicaments connus sous le nom de traitements ARNi est maintenant une réalité. De petits ARN interférents (pARNi), les molécules qui interviennent dans l'interférence par ARN et qui constituent la plateforme thérapeutique d'Alnylam, agissent en amont des médicaments actuels grâce à leur puissante action de régulation négative de l'ARN messager (ARNm), le précurseur génétique qui code les protéines causant la maladie, et préviennent ainsi la formation de ces protéines⁵. Il s'agit d'une approche révolutionnaire qui pourrait transformer la prise en charge des patients atteints de maladies génétiques et d'autres affections.

À propos d'Alnylam Pharmaceuticals 

Alnylam (Nasdaq: ALNY) est chef de file dans l'adaptation des ARN interférents (ARNi) en une nouvelle classe de médicaments innovants capables de transformer la vie des personnes atteintes de maladies rares et prévalentes dont les besoins ne sont pas satisfaits. Issus de travaux récompensés par un prix Nobel, les ARNi constituent de puissants agents cliniquement validés qui produisent des médicaments transformateurs. Depuis sa fondation en 2002, Alnylam est à la tête de la révolution de l'ARNi et continue de concrétiser la vision audacieuse de transformer le potentiel scientifique en réalité thérapeutique. Alnylam dispose d'un grand portefeuille de médicaments expérimentaux, dont plusieurs produits candidats aux derniers stades de développement. Alnylam déploie sa stratégie « Alnylam P⁵x25 » pour offrir des traitements innovants, visant à lutter à la fois contre des maladies rares et des maladies courantes, au bénéfice des patients du monde entier. Ces succès reposent sur une innovation durable et des résultats financiers remarquables, consolidant ainsi son positionnement en tant qu'entreprise de biotechnologie de premier plan. Le siège social d'Alnylam est situé à Cambridge, au Massachusetts. Le siège social d'Alnylam Canada est situé à Mississauga, en Ontario. L'entreprise y exerce ses activités depuis juin 2018.

SOURCE Alnylam Pharmaceuticals, Inc.