Actelion erhält 'complete response letter' der FDA zu Zavesca
(Miglustat) für die Behandlung von Niemann-Pick Typ C


Actelion Pharmaceuticals Ltd / Actelion erhält 'complete response
letter' der FDA zu Zavesca (Miglustat) für die Behandlung von
Niemann-Pick
Typ C verarbeitet und übermittelt durch Hugin. Für den Inhalt der
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ALLSCHWIL/BASEL, SCHWEIZ - 09. März 2010 - Actelion Ltd (SIX: ATLN) teilte heute
mit,  dass das Unternehmen  einen 'complete response  letter' der amerikanischen
Food  and Drug Administration  (FDA) erhalten habe,  in dem die Behörde Stellung
zum  Antrag  auf  Indikationserweiterung   für  Zavesca®  (Miglustat)
nimmt. Der
Antrag  bezieht sich auf progressive  neurologische Symptome von Erwachsenen und
Kindern  mit  Niemann-Pick  Typ  C  (NP-C), einer seltenen, genetisch bedingten,
neurodegenerativen Erkrankung.


Die  FDA bittet  darin um  ergänzende präklinische  und klinische
Informationen.
Actelion  wird  in  enger  Zusammenarbeit  mit  der  FDA  an  einer  Lösung  der
ungeklärten Fragen arbeiten.


Dr.  Jean-Paul Clozel, Chief  Executive Officer von  Actelion kommentierte: "Wir
werden  uns  für  weitere  Zulassungen  einsetzen,  um  Patienten  mit NP-C eine
Behandlungsmöglichkeit  zu eröffnen  und werden  in diesem  Sinne mit
der FDA im
Dialog bleiben."


Über die Niemann-Pick-Krankheit Typ C

NPC  ist ein  sehr seltenes  neurodegeneratives, genetisch  bedingtes Leiden mit
tödlichem  Ausgang, das überwiegend  Kinder und Jugendliche  betrifft,
jedoch in
jedem  Alter einsetzen kann. Die Symptome  werden durch die Speicherung gewisser
Glykosphingolipide   in  bestimmten  Körperzellen  einschliesslich  des  Gehirns
hervorgerufen.  Die  Erkrankung  ist  unerbittlich  progressiv,  und die meisten
Patienten  sterben innerhalb von fünf bis zehn Jahren nach der Diagnose. Kinder,
die  unter dieser Krankheit leiden, erreichen  das Erwachsenenalter in der Regel
nicht.


Die  Verschlechterung  neurologischer  Funktionen  ist  ein Hauptkennzeichen der
Krankheit.     Sie     kann    sich    in    schwerfälligen   
Körperbewegungen,
Gleichgewichtsproblemen, langsamer und undeutlicher Sprache, Schluckbeschwerden,
Problemen mit den Augenbewegungen und Krampfanfällen äussern. Ein
Nachlassen der
intellektuellen Fähigkeiten ist üblich. In den Endstadien der
Erkrankung ist das
Kind  oder der junge  Erwachsene bettlägerig, hat  wenig Muskelkontrolle und ist
intellektuell  geschädigt. Die  Diagnose der  Krankheit kann  sich infolge ihres
seltenen  Auftretens  und  der  unterschiedlichen  Ausprägung  als schwierig und
langwierig  erweisen. Bisher gibt es in den USA keine
Behandlungsmöglichkeit für
NP-C.



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Informationen für Herausgeber


Über Zavesca® (Miglustat)

Zavesca®  (100  mg  Miglustat  in  Kapseln)  ist  für  die  orale
Behandlung von
Erwachsenen  und Kindern mit leichter bis mittelschwerer Typ-1-Gaucher Krankheit
 indiziert.   Zavesca(®)   darf   nur  für  die  Behandlung  von 
Patienten  mit
Typ-1-Gaucher-Krankheit  eingesetzt werden,  bei denen  eine Enzymersatztherapie
nicht  in  Betracht  kommt.  Das  Medikament  ist  in  dieser  Indikaton  in der
Europäischen  Union, den  USA, Kanada,  der Schweiz,  Brasilien, Australien, der
Türkei, Israel, Süd-Korea, Neuseeland und Russland zugelassen.


Ausserdem  ist Zavesca® für die  Behandlung progressiver
neurologischer Symptome
bei  Erwachsenen und Kindern  mit Niemann-Pick Typ  C in der Europäischen Union,
Süd-Korea, Brasilien, Russland, Australien und Kanada zugelassen.


Sicherheitsinformationen zu Zavesca®

In   klinischen   Studien   wurden   im  Zusammenhang  mit  Zavesca®  vor  allem
Nebenwirkungen   wie  Gewichtsverlust,  Durchfall  und  Tremor  beobachtet.  Des
Weiteren  wurde über Blähungen, Bauchschmerzen, Kopfschmerzen und
grippeähnliche
Symptome  berichtet.  Die  häufigsten  schweren  Nebenwirkungen  waren periphere
Neuropathien.  Alle Patienten sollten sich zu Beginn einer Behandlung und danach
halbjährlich  einer neurologischen Untersuchung  unterziehen. Bei Patienten, die
Symptome  peripherer  Neuropathie  entwickeln,  ist  eine  Weiterbehandlung  mit
Zavesca(®)  zu überprüfen.  Zavesca® darf  nicht an  schwangere
Frauen abgegeben
werden.  Männer sollten  während einer  Therapie mit  Zavesca(®) und
bis zu drei
Monate nach Absetzen der Therapie zuverlässige Kontrazeptiva verwenden.



Actelion Ltd

Actelion   Ltd   ist   ein  biopharmazeutisches  Unternehmen  mit  Hauptsitz  in
Allschwil/Basel,  Schweiz. Actelions erstes Medikament, Tracleer(®), ist ein zur
Therapie    der    pulmonalen   arteriellen   Hypertonie   zugelassener   dualer
Endothelin-Rezeptor-Antagonist  in Tablettenform. Actelion vertreibt Tracleer(®)
durch  eigene Niederlassungen in den wichtigsten internationalen Märkten, so den
Vereinigten  Staaten (mit Sitz in South  San Francisco), der Europäischen Union,
Japan,  Kanada, Australien  und der  Schweiz. Actelion,  1997 gegründet, ist ein
weltweit  führendes Unternehmen bei der  Erforschung des Endothels. Das Endothel
trennt  die Gefässwand vom Blutstrom. Mit über 2.300 Mitarbeitenden
konzentriert
sich   Actelion   darauf,   innovative   Medikamente   in  Bereichen  mit  hohem
medizinischem  Bedarf zu  entdecken, zu  entwickeln und  zu vermarkten. Actelion
Aktien werden an der SIX Swiss Exchange im Rahmen des Blue-chip-Index SMI (Swiss
Market Index SMI®) gehandelt (Symbol: ATLN).


Für weitere Informationen wenden Sie sich bitte an:

Roland Haefeli

Vice President, Head of Investor Relations & Public Affairs

Actelion Pharmaceuticals Ltd, Gewerbestrasse 16, CH-4123 Allschwil

+41 61 565 62 62

+1 650 624 69 36

http://www.actelion.com 


[HUG#1392245]


 --- Ende der Mitteilung  --- 

Actelion Pharmaceuticals Ltd
Gewerbestrasse 16 Allschwil Schweiz

WKN: 936767;ISIN: CH0010532478;

    Medienmitteilung PDF: http://hugin.info/131801/R/1392245/349856.pdf

http://www.actelion.com