- Die Europäische Kommission erteilt LIVMARLI die Marktzulassung
für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab einem Alter von drei
Monaten.
- Die Zulassung erfolgt im Anschluss an ein positives Gutachten
des Ausschusses für Humanarzneimittel CHMP, das den klinischen
Nutzen von LIVMARLI gegenüber der bestehenden Therapie bei PFIC
bestätigt.
- LIVMARLI hat außerdem eine positive COMP-Stellungnahme
erhalten, in der die Aufrechterhaltung des Orphan Drug Designation
für PFIC empfohlen wird.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: MIRM) gab heute die
Erteilung der Marktzulassung durch die Europäische Kommission für
LIVMARLI® (Maralixibat) als orale L�sung zur Behandlung der
progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC) bei
Patienten ab einem Alter von drei Monaten bekannt. Die Zulassung
erfolgt im Anschluss an eine positive Stellungnahme des CHMP, in
der dieser zu dem Schluss kam, dass LIVMARLI bei PFIC einen
signifikanten klinischen Nutzen auf Basis einer verbesserten
Wirksamkeit aufweist und einen wesentlichen Beitrag zur
Patientenversorgung im Vergleich zu der bereits zugelassenen
Behandlung für PFIC leistet. Ferner wurde in der COMP-Bewertung die
Aufrechterhaltung des Orphan Drug Designation für LIVMARLI bei PFIC
empfohlen.
Die Zulassung basiert auf den Daten der Phase-3-Studie MARCH,
der gr�ßten randomisierten PFIC-Studie mit 93 Patienten aus
verschiedenen genetischen PFIC-Typen, einschließlich PFIC1, PFIC2,
PFIC3, PFIC4, PFIC6 und nicht identifiziertem Mutationsstatus. Die
Daten der MARCH-Studie wiesen eine statistisch signifikante
Verringerung des Juckreizes (p<0,0001) und der Gallensäuren im
Serum (p<0,0001) im Vergleich zwischen LIVMARLI und Placebo in
der All-PFIC-Kohorte (n=64) auf. Außerdem wurden signifikante
Verbesserungen in Bezug auf das Gesamtbilirubin und das Wachstum
gegenüber der Placebogruppe beobachtet. Die häufigste unerwünschte
Nebenwirkung der Behandlung war Diarrhoe, die überwiegend mild
verlief. Es gab keine schweren Fälle und die Nebenwirkung war
vorübergehend.
„Wir freuen uns sehr über die Marktzulassung von LIVMARLI für
die Behandlung von PFIC durch die Europäische Kommission. Dies ist
eine Anerkennung der Qualität der erhobenen Daten und der wichtigen
Behandlungsm�glichkeit für Patienten, die an dieser seltenen
Lebererkrankung leiden”, so Chris Peetz, Geschäftsführer von Mirum.
„Wir hoffen, dass LIVMARLI zur Verbesserung wichtiger
Leberparameter beiträgt und jungen Patienten, bei denen in Europa
PFIC diagnostiziert wurde, eine gesündere Zukunft erm�glicht. Unser
Dank gilt den Forschern, Patienten und Familien, die diese
Zulassung erm�glicht haben.”
„Die Zulassung von LIVMARLI erm�glicht eine Behandlung, die auf
jahrelanger klinischer Forschung und aussagekräftigen Daten beruht,
die eine Verringerung des cholestatischen Juckreizes und der
prognostischen Marker für eine verbesserte Lebergesundheit,
einschließlich einer Verringerung der Gallensäuren im Serum,
belegen. All dies sind wichtige Indikatoren für positive
Langzeitergebnisse”, so Professor Richard Thompson vom King's
College London. „Esstimmt mich zuversichtlich, dass Ärzten in
Europa eine neue Option zur Verfügung steht, die das Potenzial hat,
die Lebergesundheit und die Lebensqualität von Patienten und ihren
Familien zu verbessern.“
„Die Patientengemeinschaft in Europa wird von der Zulassung von
LIVMARLI profitieren, die durch jahrelange beeindruckende Daten
gestützt wird, in denen Verbesserungen bei den belastendsten
Aspekten der Krankheit nachgewiesen werden”, sagte Emily Ventura,
geschäftsführende Direktorin des PFIC-Netzwerks. „PFIC kann das
Leben verändern und schwerwiegende Auswirkungen auf die Patienten
haben. Wir freuen uns, dass jungen Patienten nun ein neues
Medikament zur Verfügung steht und sie auf ein weniger von
Cholestase beeinträchtigtes Leben hoffen k�nnen.”
LIVMARLI wurde auch von der US-amerikanischen Food and Drug
Administration zur Behandlung von cholestatischem Juckreiz bei
Patienten mit PFIC ab einem Alter von fünf Jahren zugelassen. Mirum
hat einen ergänzenden Zulassungsantrag für eine h�her konzentrierte
Formulierung von LIVMARLI eingereicht, die während der MARCH-Studie
eingesetzt wurde, um die Zulassung auf jüngere Patienten mit PFIC
auszuweiten.
Über die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat)
Die orale L�sung LIVMARLI® (Maralixibat) ist ein einmal täglich
oral zu verabreichender Inhibitor des ilealen
Gallensäuretransporters (IBAT), der von der US-amerikanischen
Aufsichtsbeh�rde FDA für die Behandlung von cholestatischem
Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom (ALGS) ab einem Alter
von drei Monaten und die Behandlung der progressiven familiären
intrahepatischen Cholestase (PFIC) ab einem Alter von fünf Jahren
zugelassen ist.
LIVMARLI ist auch der einzige zugelassene IBAT-Inhibitor, der
von der Europäischen Kommission für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei Patienten mit ALGS ab einem Alter von
zwei Monaten und von Health Canada für die Behandlung von
cholestatischem Pruritus bei ALGS zugelassen ist. Weitere
Informationen für Einwohner der USA unter LIVMARLI.com.
LIVMARLI hat den Breakthrough Therapy-Status für die
Indikationen ALGS und PFIC Typ 2 sowie den Orphan-Drug-Status für
ALGS und PFIC erhalten. Um mehr über die laufenden klinischen
Studien mit LIVMARLI zu erfahren, besuchen Sie den Bereich über
klinische Studien auf der Website von Mirum.
WICHTIGE SICHERHEITSINFORMATIONEN
Anwendungsbeschränkung : LIVMARLI ist nicht zur Anwendung
bei PFIC-Typ-2-Patienten bestimmt, die einen schweren Defekt des
Proteins der Gallensalzexportpumpe (BSEP) aufweisen.
LIVMARLI kann Nebenwirkungen verursachen, darunter:
Leberschäden . Veränderungen bei bestimmten Lebertests
sind häufig bei Patienten mit Alagille-Syndrom und PFIC zu
beobachten. Während der Behandlung k�nnen sich die Leberwerte
verschlechtern. Diese Veränderungen k�nnen ein Zeichen für eine
Schädigung der Leber sein. Bei PFIC kann dies schwerwiegend Folgen
haben oder zu einer Lebertransplantation oder zum Tod führen. Ihr
behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin sollte vor Beginn
und während der Behandlung Bluttests und k�rperliche Untersuchungen
durchführen, um Ihre Leberfunktion zu überwachen. Informieren Sie
Ihren Arzt bzw. Ihre Ärztin umgehend bei Anzeichen oder Symptomen
von Leberproblemen, beispielsweise Übelkeit oder Erbrechen,
Gelbfärbung der Haut oder des weißen Bereichs des Auges, dunkler
oder brauner Urin, Schmerzen auf der rechten Seite des Magens
(Bauch), Blähungen in der Magengegend, Appetitlosigkeit oder
Blutungen oder Blutergüsse, die leichter als sonst entstehen.
Magen-Darm-Beschwerden . LIVMARLI kann
Magen-Darm-Beschwerden wie Durchfall oder Magenschmerzen
verursachen. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre behandelnde Ärztin
kann Ihnen anraten, auf neue oder sich verschlimmernde
Magenprobleme wie Magenschmerzen, Durchfall, Blut im Stuhl oder
Erbrechen zu achten. Informieren Sie Ihren Arzt oder Ihre Ärztin
sofort, wenn bei Ihnen eines dieser Symptome häufiger oder stärker
als sonst auftritt.
Ein Mangel an fettl�slichen Vitaminen (FSV) , der durch
niedrige Werte bestimmter im K�rperfett gespeicherter Vitamine
(Vitamin A, D, E und K) hervorgerufen wird, tritt bei Patienten mit
Alagille-Syndrom und PFIC häufig auf, kann sich jedoch im
Behandlungsverlauf verschlechtern. Ihr behandelnder Arzt bzw. Ihre
behandelnde Ärztin sollte vor Beginn und während der Behandlung
Bluttests durchführen und kann auf Knochenbrüche und Blutungen
achten, die als häufige Nebenwirkungen berichtet wurden.
US-amerikanische Verschreibungsinformationen EU SmPC Kanadische
Produktmonografie
Über Mirum Pharmaceuticals, Inc.
Mirum Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches
Unternehmen, das sich zum Ziel gesetzt hat, die Behandlung von
seltenen Krankheiten bei Kindern und Erwachsenen zu verbessern.
Mirum hat drei zugelassene Medikamente: LIVMARLI® (Maralixibat)
orale L�sung, CHOLBAM® (Cholic Acid) Kapseln und CHENODAL®
(Chenodiol) Tabletten.
LIVMARLI, ein IBAT-Inhibitor, ist für die Behandlung von zwei
seltenen Lebererkrankungen bei Kindern und Erwachsenen zugelassen.
Die Marktzulassung umfasst die Behandlung von cholestatischem
Pruritus bei Patienten mit Alagille-Syndrom in den USA (drei Monate
und älter), in Europa (zwei Monate und älter) und in anderen
Regionen der Welt. In den USA ist LIVMARLI auch für die Behandlung
von cholestatischem Pruritus bei PFIC-Patienten ab fünf Jahren
zugelassen. CHOLBAM ist von der FDA für die Behandlung von
St�rungen der Gallensäuresynthese aufgrund von Defiziten einzelner
Enzyme und für die begleitende Behandlung von peroxisomalen
St�rungen bei Patienten mit Anzeichen oder Symptomen einer
Lebererkrankung zugelassen. CHENODAL hat von der FDA die
Anerkennung der medizinischen Notwendigkeit für die Behandlung von
Patienten mit zerebrotendin�ser Xanthomatose (CTX) erhalten.
Die Medikamentenpipeline von Mirum im Spätstadium umfasst zwei
Prüfpräparate zur Behandlung von schweren Lebererkrankungen.
Volixibat, ein IBAT-Hemmer, wird in zwei potenziell
zulassungsrelevanten Studien untersucht, darunter die
Phase-2b-Studie VISTAS für primäre sklerosierende Cholangitis und
die Phase-2b-Studie VANTAGE für primäre biliäre Cholangitis.
Außerdem wurde Chenodiol in der klinischen Phase-3-Studie RESTORE
zur Behandlung von Patienten mit CTX untersucht, deren positive
Ergebnisse 2023 ver�ffentlicht wurden. Mirum hat bei der FDA einen
Antrag auf Zulassung von Chenodiol zur Behandlung von CTX in den
USA gestellt.
Weitere Informationen über Mirum finden Sie unter
mirumpharma.com. Folgen Sie Mirum auch auf Facebook, LinkedIn,
Instagram und Twitter (X).
Zukunftsgerichtete Aussagen
Die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Aussagen, die sich
nicht auf historische Tatsachen beziehen, sind „zukunftsgerichtete
Aussagen“ im Sinne des Private Securities Litigation Reform Act von
1995. Diese zukunftsgerichteten Aussagen umfassen unter anderem
Aussagen zum kommerziellen Erfolg von LIVMARLI in Europa zur
Behandlung von PFIC, zur Kostenerstattung für LIVMARLI in
bestimmten Ländern und zu den tatsächlichen Auswirkungen von
LIVMARLI auf PFIC. Da derartige Aussagen Risiken und Unwägbarkeiten
unterliegen, k�nnen die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den
in diesen zukunftsgerichteten Aussagen ausdrücklich oder implizit
enthaltenen Ergebnissen abweichen. W�rter wie „werden“, „k�nnten“,
„würden“, „potenziell“ und ähnliche Ausdrücke dienen dazu,
zukunftsgerichtete Aussagen zu kennzeichnen. Diese
zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den aktuellen Erwartungen
von Mirum und umfassen Annahmen, die sich m�glicherweise nie
bewahrheiten werden oder sich als falsch erweisen k�nnten. Die
tatsächlichen Ergebnisse k�nnen aufgrund verschiedener Risiken und
Unsicherheiten, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Risiken
und Unsicherheiten im Zusammenhang mit dem Geschäft von Mirum im
Allgemeinen, den Auswirkungen der COVID-19-Pandemie und den anderen
in den Unterlagen von Mirum bei der Securities and Exchange
Commission beschriebenen Risiken, erheblich von den Erwartungen,
die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen zum Ausdruck gebracht
werden, abweichen. Sämtliche in dieser Pressemitteilung enthaltenen
zukunftsgerichteten Aussagen gelten nur zum Zeitpunkt ihrer
Ver�ffentlichung und basieren auf den Annahmen und Schätzungen der
Geschäftsführung zu diesem Zeitpunkt. Mirum verpflichtet sich
nicht, diese Aussagen zu aktualisieren, um Ereignisse oder Umstände
zu berücksichtigen, die nach dem Zeitpunkt ihrer Ver�ffentlichung
eintreten oder bestehen, sofern dies nicht gesetzlich
vorgeschrieben ist. Eine ausführlichere Beschreibung der Risiken
und Unwägbarkeiten finden Sie im Jahresbericht von Mirum auf
Formular 10-K für das am 31. Dezember 2023 endende Geschäftsjahr
und in den nachfolgenden Berichten auf Formular 10-Q,
einschließlich der Abschnitte mit der Überschrift „Risikofaktoren“,
sowie in den nachfolgenden Berichten auf Formular 8-K, die alle bei
der U.S. Securities and Exchange Commission eingereicht wurden und
verfügbar sind unter www.sec.gov.
Die Ausgangssprache, in der der Originaltext ver�ffentlicht
wird, ist die offizielle und autorisierte Version. Übersetzungen
werden zur besseren Verständigung mitgeliefert. Nur die
Sprachversion, die im Original ver�ffentlicht wurde, ist
rechtsgültig. Gleichen Sie deshalb Übersetzungen mit der originalen
Sprachversion der Ver�ffentlichung ab.
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Ansprechpartner für Medien: Erin Murphy
media@mirumpharma.com
Ansprechpartner für Investoren: Andrew McKibben
investors@mirumpharma.com
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Historical Stock Chart
From Jun 2024 to Jul 2024
Mirum Pharmaceuticals (NASDAQ:MIRM)
Historical Stock Chart
From Jul 2023 to Jul 2024
