- Première autorisation réglementaire
d'une thérapie d'édition génique à base de CRISPR au
Canada -
TORONTO, le 25 sept.
2024 /CNW/ - Vertex Pharmaceuticals
Incorporated (Nasdaq : VRTX) a annoncé aujourd'hui que
Santé Canada a accordé une autorisation de mise sur le marché
pour PrCASGEVY® (exagamglogène autotemcel),
une thérapie cellulaire à base de cellules souches hématopoïétiques
autologues modifiées par édition génomique, pour le traitement des
patients âgés de 12 ans et plus atteints d'anémie falciforme
(AF) et présentant des crises vaso-occlusives (CVO) récurrentes ou
de bêta-thalassémie dépendante des transfusions (TDT). On estime
que 2 000 patients sont admissibles à CASGEVY au
Canada, la majorité d'entre eux
étant atteints d'AF.
« Aujourd'hui, l'autorisation de mise sur le marché de
CASGEVY en tant que première thérapie d'édition génomique à base de
CRISPR au Canada est un moment
historique », a déclaré Michael Siauw, directeur général
chez Vertex Pharmaceuticals (Canada) Incorporated. « Nous sommes
enthousiastes à l'idée du potentiel de cette thérapie à dose unique
pour les patients admissibles atteints d'anémie falciforme et de
bêta-thalassémie dépendante des transfusions, et nous travaillons
en étroite collaboration avec les gouvernements provinciaux,
territoriaux et fédéraux pour faciliter un accès aussi rapide que
possible. »
Cette approbation est fondée sur les résultats intermédiaires
positifs de deux études cliniques mondiales en cours, CLIMB-121 sur
l'AF et CLIMB-111 sur la TDT. Le critère d'évaluation principal,
qui consistait à ne pas avoir de CVO sévères pendant au moins
12 mois consécutifs ou à atteindre l'indépendance
transfusionnelle pendant au moins 12 mois consécutifs, a été
atteint dans les deux études. Le profil d'innocuité correspond
généralement au conditionnement myéloablatif par busulfan et à la
greffe de cellules souches hématopoïétiques.
« CASGEVY offre de l'espoir à deux communautés de patients
admissibles, souvent mal desservies par les investissements en
recherche et l'innovation», a déclaré Stéphanie Forté,
M.D., hématologue et oncologue médicale au Centre hospitalier de
l'Université de Montréal. « Cette approbation au Canada marque le début d'une nouvelle
frontière en médecine et j'ai hâte que les patients admissibles y
aient accès dans tout le pays. »
Vertex a soumis CASGEVY à l'Agence des médicaments du
Canada (CDA-AMC) et à l'Institut
national d'excellence en santé et en services sociaux (INESSS) du
Québec pour des évaluations des technologies de la santé. Pour
obtenir de plus amples renseignements sur nos demandes auprès de la
CDA-AMC, y compris les étapes clés, veuillez-vous rendre
ici pour notre soumission pour l'AF et ici pour notre
soumission pour la TDT.
L'administration de CASGEVY nécessite une expérience spécialisée
dans la greffe de cellules souches; par conséquent, Vertex
travaille en étroite collaboration avec les hôpitaux provinciaux et
les autorités de santé afin d'établir un réseau de centres de
traitement autorisés pour offrir CASGEVY.
À propos de l'anémie falciforme
(AF)
L'AF est une maladie génétique invalidante, progressive et qui
réduit l'espérance de vie. Les patients atteints d'anémie
falciforme rapportent des résultats de qualités de vie lié à la
santé bien inférieurs à ceux de la population générale et une
utilisation importante des ressources de santé. L'AF touche les
globules rouges, qui sont essentiels pour transporter l'oxygène
vers tous les organes et les tissus du corps. L'AF provoque une
douleur intense, des lésions aux organes et une diminution de
l'espérance de vie, car les globules rouges sont déformés ou en
forme de faucille. La caractéristique clinique de l'AF se présente
sous forme de crises vaso-occlusives (CVO), qui sont causées par
des blocages des vaisseaux sanguins dus aux globules rouges
difformes. Ces CVO provoquent une douleur intense et invalidante
qui peut survenir n'importe où dans le corps et à tout moment. L'AF
nécessite un traitement à vie et une utilisation importante des
ressources de soins de santé et finit, à terme, par entraîner une
réduction de l'espérance de vie, une diminution de la qualité de
vie, et une réduction des revenus et de la productivité à vie. La
greffe de cellules souches d'un donneur compatible, est une option
potentiellement curative mais qui n'est possible que pour une
petite fraction des personnes atteintes d'AF, en raison du manque
de donneurs disponibles.
À propos de la bêta-thalassémie
dépendante des transfusions (TDT)
La TDT est une maladie génétique grave qui menace la vie. Les
patients atteints de TDT rapportent des résultats de qualités de
vie lié à la santé bien inférieurs à ceux de la population générale
et une utilisation importante des ressources de santé. La TDT
nécessite des transfusions sanguines fréquentes et un traitement
par chélation du fer tout au long de la vie. En raison de l'anémie,
les patients atteints de TDT peuvent éprouver de la fatigue et de
l'essoufflement et les nourrissons peuvent développer un retard de
croissance, une jaunisse et des problèmes d'alimentation. Les
complications de la TDT peuvent aussi comprendre une hypertrophie
de la rate, du foie et/ou du cœur, une malformation des os et un
retard de la puberté. La TDT nécessite un traitement à vie et une
utilisation importante des ressources de soins de santé et finit, à
terme, par entraîner une réduction de l'espérance de vie, une
diminution de la qualité de vie et une réduction des revenus et de
la productivité à vie. La greffe de cellules souches d'un donneur
compatible, est une option potentiellement curative mais qui n'est
possible que pour une petite fraction des personnes atteintes de
TDT, en raison du manque de donneurs disponibles.
À propos de
PrCASGEVY® (exagamglogène
autotemcel)
CASGEVY® est une thérapie cellulaire à base
de cellules souches hématopoïétiques autologues modifiées par
édition génomique pour le traitement des patients admissibles
atteints d'AF ou de TDT qui édite la région d'amplification
érythroïde spécifique du gène BCL11A des cellules souches et
progénitrices hématopoïétiques du patient grâce à une cassure
double brin précise. Cette édition entraîne une grande production
d'hémoglobine fœtale (HbF; hémoglobine F) dans les globules rouges.
L'HbF est la forme d'hémoglobine transporteuse d'oxygène
naturellement présente pendant le développement fœtal. Elle laisse
ensuite la place à la forme adulte d'hémoglobine après la
naissance. Il a été démontré que CASGEVY réduit ou élimine les CVO
chez les patients atteints d'AF et les besoins en transfusion pour
les patients atteints de TDT.
CASGEVY est approuvé pour certaines indications dans plusieurs
juridictions pour les patients admissibles.
À propos de Vertex
Vertex est une société mondiale de biotechnologie qui investit
dans l'innovation scientifique afin de créer des médicaments
transformateurs pour les personnes atteintes de maladies graves. La
société a approuvé des médicaments pour traiter les causes
sous-jacentes de plusieurs maladies génétiques chroniques qui
raccourcissent la vie (la fibrose kystique, l'anémie falciforme et
la bêta-thalassémie dépendante des transfusions) et continue de
faire progresser les programmes cliniques et de recherche sur ces
maladies. Vertex dispose également d'une solide gamme de
traitements expérimentaux de plusieurs modalités pour d'autres
maladies graves où elle possède une connaissance approfondie de la
biologie humaine causale, y compris la douleur aiguë et
neuropathique, la néphropathie médiée par l'APOL1, la néphropathie
à immunoglobulines A (IgA), la maladie rénale polykystique
autosomique dominante, le diabète de type 1, la dystrophie
myotonique de type 1 et le déficit d'alpha-1 antitrypsine.
Vertex a été fondée en 1989. Son siège social mondial est à
Boston et son siège social
international est à Londres. De plus, la société possède des
centres de recherche et développement et des bureaux commerciaux en
Amérique du Nord, en Europe, en
Australie, en Amérique latine et au Moyen-Orient. Vertex est
constamment reconnue comme l'un des meilleurs lieux de travail de
l'industrie; elle a figuré 14 années consécutives sur la liste
des meilleurs employeurs du magazine Science et constitue l'une des
100 meilleures entreprises pour lesquelles travailler selon
Fortune. Pour des mises à jour sur l'entreprise et pour en savoir
plus sur l'historique des innovations de Vertex, visitez
www.vrtx.ca ou suivez-nous sur LinkedIn, YouTube et
Twitter/X.
(VRTX-GEN)
Remarque spéciale de Vertex
concernant les déclarations prospectives
Ce communiqué de presse contient des déclarations prospectives
telles que définies dans la loi sur les litiges en matière de
titres privés (Private Securities Litigation Reform Act)
de 1995, sans s'y limiter, des déclarations faites par
Michael Siauw et
Séphanie Forté, M.D., dans ce communiqué de presse et des
déclarations concernant les attentes relatives aux soumissions de
Vertex à la CDA-AMC et à l'INESSS, ainsi que les projets de Vertex
de travailler en étroite collaboration avec les hôpitaux
provinciaux et les autorités de santé afin d'établir un réseau de
CTA pour offrir CASGEVY. Bien que Vertex estime que les
déclarations prospectives contenues dans ce communiqué de presse
sont exactes, ces déclarations prospectives représentent les
opinions de la société uniquement à la date de ce communiqué de
presse et il existe un certain nombre de risques et d'incertitudes
qui pourraient faire en sorte que les événements ou les résultats
réels diffèrent sensiblement de ceux exprimés ou sous-entendus par
ces déclarations prospectives. Ces risques et incertitudes
comprennent, entre autres, que les données des programmes de
développement de la société peuvent ne pas soutenir
l'enregistrement ou le développement ultérieur de ses composés pour
des raisons de sécurité et/ou d'efficacité ou d'autres raisons, et
d'autres risques énumérés sous la rubrique « Facteurs de
risque » dans le dernier rapport annuel de Vertex et les
rapports trimestriels ultérieurs déposés auprès de
la Securities and Exchange Commission (SEC) et disponibles sur
le site Web de la société à l'adresse www.vrtx.com et sur le
site Web de la SEC à l'adresse www.sec.gov. Vous ne devez pas vous
fier indûment à ces déclarations. Vertex décline toute obligation
de mettre à jour les renseignements contenus dans ce communiqué de
presse à mesure que de nouveaux renseignements deviennent
disponibles.
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SOURCE Vertex Pharmaceuticals (Canada) Inc.
