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Ultragenyx lancia in Italia Evkeeza® (evinacumab concentrato in soluzione per infusione) per il trattamento dell’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)
Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per malattie genetiche rare e ultra rare, ha annunciato oggi il lancio in Italia di Evkeeza® (evinacumab). Evkeeza è stato approvato nel giugno 2021 dalla Commissione Europea ed è ora rimborsato in Italia come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità di colesterolo (LDL-C) per il trattamento di adulti e adolescenti di età pari o superiore a 12 anni con ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH), con le condizioni previste dai Registri di Monitoraggio di AIFA.

Evkeeza è il primo trattamento di questo genere per l’HoFH ed è il primo anticorpo monoclonale approvato e commercializzato che inibisce la proteina angiopoietina-like 3 (ANGPTL3). Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa di 60 minuti ogni 4 settimane. Il trattamento è ora disponibile per la prescrizione ai pazienti con HoFH in Italia.

“Siamo orgogliosi di annunciare la rimborsabilità di Evkeeza in Italia per il trattamento dell'ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH) e siamo grati all’incredibile comunità di pazienti HoFH e agli operatori sanitari di tutto il Paese che ci hanno aiutato a rendere disponibile questo trattamento – ha dichiarato José Luis Moreno, Vice Presidente e General Manager per Italia, Spagna e Portogallo di Ultragenyx – Non vediamo l’ora di continuare a lavorare insieme alle associazioni di pazienti, alla comunità scientifica e alla pubblica amministrazione, per rendere accessibile questo trattamento potenzialmente in grado di cambiare la vita alle persone che convivono con questa grave malattia”.

Informazioni sull’ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH)

La HoFH, nota anche come FH omozigote, è la forma più grave di ipercolesterolemia ereditaria e colpisce, secondo le stime, 1 persona su 300.000 in tutto il mondo. L’ipercolesterolemia familiare omozigote viene solitamente trasmessa da entrambi i genitori. Le persone affette da questa condizione hanno livelli estremamente elevati di colesterolo LDL (“colesterolo cattivo”) fin dalla nascita. Tali livelli elevati possono portare ad attacchi cardiaci, malattie delle valvole cardiache o altri problemi in giovane età.

Informazioni su Evkeeza® (evinacumab)

Evinacumab, il principio attivo di Evkeeza, si lega a una proteina dell’organismo chiamata ANGPTL3 e ne blocca gli effetti. L’ANGPTL3 è coinvolta nel controllo dei livelli di colesterolo e il blocco del suo effetto riduce il livello di colesterolo nel sangue. Evkeeza viene somministrato tramite infusione endovenosa a intervalli di 4 settimane.

Evkeeza è approvato dalla Commissione Europea come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti a partire dai 12 anni di età affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Regeneron Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: REGN) ha scoperto e sviluppato Evkeeza e ne mantiene la commercializzazione negli Stati Uniti per il trattamento della HoFH. Ultragenyx è responsabile per la commercializzazione di Evkeeza per il trattamento della HoFH nei Paesi al di fuori degli Stati Uniti.

Indicazioni

In Europa, Evkeeza è indicato come coadiuvante della dieta e di altre terapie per la riduzione delle lipoproteine a bassa densità del colesterolo (LDL-C) per il trattamento di pazienti adulti e adolescenti, a partire dai 12 anni, affetti da ipercolesterolemia familiare omozigote (HoFH). Recentemente è stata presentata all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) una domanda per estendere l’indicazione ai pazienti di età pari o superiore a 5 anni.

Informazioni importanti sulla sicurezza per l’infusione di Evkeeza® (evinacumab)

In uno studio di Fase 3 su Evkeeza (R1500-CL-1629) condotto su 65 persone di età pari o superiore a 12 anni con HoFH, gli eventi avversi più frequentemente osservati sono stati naso-faringite (13,7% dei pazienti), malattia simil-influenzale (7,7%), vertigini (6%), mal di schiena e nausea (5,1% sia per un evento che per l’altro). La reazione avversa più grave osservata è stata l’anafilassi (0,9%).

Chi non deve usare Evkeeza?

Evkeeza non può essere utilizzato se si è allergici a evinacumab o a uno qualsiasi degli ingredienti di Evkeeza. Evkeeza non è approvato nell’Unione Europea per i bambini di età inferiore ai 12 anni. La sicurezza dei pazienti pediatrici di età inferiore ai 12 anni non è ancora stata stabilita nell’Unione Europea.

Informare il medico se si assumono altri farmaci, se si sono recentemente assunti altri farmaci o se si intende assumere altri farmaci. Se si è in stato di gravidanza, se si presume di essere in gravidanza o se si sta pianificando una gravidanza, chiedere il parere del medico prima di usare Evkeeza. Evkeeza potrebbe nuocere al nascituro. Informare immediatamente il medico se si rimane incinta durante la terapia con Evkeeza. Le donne in età fertile devono usare un metodo contraccettivo efficace per evitare di rimanere incinte. Usare un metodo contraccettivo efficace durante il trattamento e per almeno 5 mesi dopo l’ultima dose di Evkeeza. Rivolgersi al medico per conoscere il miglior metodo di contraccezione durante questo periodo. Se si sta allattando o se si intende allattare, chiedere il parere del medico prima di iniziare il trattamento con questo farmaco. Non è noto se Evkeeza sia escreto nel latte umano.

È improbabile che Evkeeza influisca sulla capacità di guidare o di utilizzare strumenti e veicoli.

È possibile segnalare gli effetti indesiderati via e-mail all’indirizzo ultragenyx@primevigilance.com.

È importante consultare le informazioni complete sul prodotto, inclusi il Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto e il Foglio Illustrativo: Informazioni per il paziente.

Informazioni su Ultragenyx Pharmaceutical Inc.

Ultragenyx è un’azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di nuove terapie per il trattamento di gravi malattie genetiche rare e ultra rare. L'azienda ha un portfolio diversificato di terapie approvate e di prodotti candidati che mirano ad affrontare malattie con un elevato bisogno terapeutico non soddisfatto e una chiara base biologica per il trattamento, per le quali di solito non esistono terapie approvate che trattino la malattia di base.

L'azienda è guidata da un team manageriale esperto nello sviluppo e nella commercializzazione di farmaci per malattie rare. La strategia di Ultragenyx è di sviluppare terapie efficienti in termini di tempo e di costi, con l’obiettivo di fornire ai pazienti terapie sicure ed efficaci con la massima urgenza.

Per ulteriori informazioni su Ultragenyx, visitare il sito ultragenyx.com.

Dichiarazioni di Ultragenyx e uso dei media digitali

Fatta eccezione per le informazioni storiche contenute nel presente comunicato stampa, le affermazioni contenute nel presente comunicato stampa, comprese quelle relative alle aspettative e alle proiezioni di Ultragenyx in merito ai risultati operativi e alle performance finanziarie future, ai piani e agli obiettivi aziendali, comprese le aspettative relative alle opportunità di mercato per Evkeeza, sono affermazioni previsionali ai sensi delle disposizioni “safe harbor” del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. Tali affermazioni comportano rischi e incertezze sostanziali che potrebbero far sì che i programmi di sviluppo clinico, le collaborazioni con terzi, i risultati futuri, le prestazioni o i traguardi raggiunti differiscano significativamente da quelli espressi o impliciti. Tali rischi e incertezze includono, tra l'altro, l'incertezza dello sviluppo clinico dei farmaci, l’imprevedibilità e la lunghezza del processo di ottenimento delle approvazioni normative, i rischi legati agli effetti collaterali, i rischi legati alla dipendenza da partner terzi per la conduzione di determinate attività per conto dell’azienda, la possibilità che qualsiasi accordo di licenza o collaborazione, compreso l'accordo di collaborazione dell’azienda con Regeneron, venga risolto, opportunità di mercato inferiori a quelle previste per i prodotti e i candidati prodotti dell’azienda, rischi di produzione, concorrenza di altre terapie o prodotti e altre questioni che potrebbero influire sulla sufficienza della liquidità esistente, degli equivalenti di liquidità e degli investimenti a breve termine per finanziare le operazioni, i futuri risultati operativi e la performance finanziaria dell'azienda e la disponibilità o il potenziale commerciale dei prodotti e dei candidati farmaci di Ultragenyx. Ultragenyx non si assume alcun obbligo di aggiornare o rivedere le dichiarazioni previsionali. Per un’ulteriore descrizione dei rischi e delle incertezze che potrebbero far sì che i risultati effettivi differiscano da quelli espressi in queste dichiarazioni previsionali, nonché dei rischi relativi all’attività di Ultragenyx in generale, si veda la relazione trimestrale di Ultragenyx sul modulo 10-Q depositata presso la Securities and Exchange Commission (SEC) il 2 novembre 2023 e le sue successive relazioni periodiche depositate presso la SEC.

Oltre ai documenti SEC, ai comunicati stampa e alle teleconferenze pubbliche, Ultragenyx utilizza il proprio sito web per le relazioni con gli investitori e i social media per pubblicare informazioni importanti sulla società, comprese quelle che possono essere considerate rilevanti per gli investitori, e per adempiere agli obblighi di divulgazione previsti dalla Regulation FD. Le informazioni finanziarie e di altro tipo su Ultragenyx vengono pubblicate di routine e sono accessibili sul sito di Ultragenyx dedicato alle relazioni con gli investitori (https://ir.ultragenyx.com/) e sul sito di LinkedIn (https://www.linkedin.com/company/ultragenyx-pharmaceutical-inc-/).

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